Theranexus : Après les Etats-Unis, l'Europe autorise Theranexus à lancer sa dernière phase d'essais cliniques
(BFM Bourse) - La société biopharmaceutique a obtenu le feu vert de l'Agence européenne des médicaments sur la conception et les critères d'évaluation de l'étude pivot de phase III pour son potentiel traitement contre la maladie de Batten. Theranexus avait obtenu une autorisation similaire de la FDA, le mois dernier.
Theranexus annonce une nouvelle avancée pour son potentiel traitement contre la maladie de Batten. La société biopharmaceutique a indiqué ce mercredi avoir avoir obtenu l'avis positif de l'Agence européenne des médicaments (EMA) sur la conception ("design") et les critères d'évaluation de l'étude pivot de phase III (dernière étape avant une potentielle commercialisation) pour Batten-1.
Ce candidat-médicament, qui fait l'objet depuis 2019 d'un accord de licence avec la fondation Beyond Batten Disease (BBDF), vise à traiter la maladie de Batten, une maladie génétique du système nerveux, rare, mortelle et pour laquelle il n'existe aucun traitement à l'heure actuelle.
La réponse de l'EMA est alignée avec les termes de l'accord obtenu début mai dernier, auprès de la Food and Drug Administration (FDA), l'autorité sanitaire américaine. L'EMA a ainsi retenu les mêmes critères que son homologue américaine, à savoir l'acuité visuelle comme critère principal de la phase III et l'évaluation des fonctions cognitives et motrices en critères secondaires.
Theranexus rappelle que cette étude de phase III sera randomisée en double-aveugle sur une cohorte principale de 60 patients âgés de quatre à seize ans et aura pour critère principal d'évaluation l'acuité visuelle. Les critères secondaires regrouperont notamment l’évaluation des fonctions cognitives, motrices et visuelles.
La société précise qu'en parallèle une cohorte supplémentaire, mais plus restreinte de 9 patients pédiatriques sera traitée en ouvert [le médecin et les patients connaissent la nature du traitement administré, NDLR] en vue de représenter les différents âges de la population cible. Cette cohorte secondaire permettra de recueillir des résultats intermédiaires tous les 6 mois sur les mêmes critères d'efficacité et de tolérance que la cohorte principale de 60 patients, ce qui permettra à la société de collecter des données cliniques de façon précoce.
Une potentielle commercialisation en 2027
Theranexus prévoit de débuter le recrutement des patients d'ici la fin de l'année et l'étude sera menée en parallèle dans plusieurs centres aux États-Unis et en Europe. La société compte demander une autorisation de mise sur le marché en 2027 auprès de l'EMA et la FDA, avant de viser une première commercialisation du produit dans ces territoires la même année.
"Nous évaluons un pic de ventes de Batten-1, compris entre 500 millions et 800 millions de dollars par an. Il faut savoir que les coûts de traitement annuels dans des maladies similaires sont élevés, de l'ordre de 500.000 à 800.000 dollars par an aux Etats-Unis. La prévalence est de 2.000 cas aux Etats-Unis et en Europe", avait expliqué Mathieu Charvériat, directeur général de Theranexus, dans un entretien à BFM Bourse, le mois dernier.
Avant, la société devra entre-temps trouver de nouveaux relais de financement pour assurer la continuité de ses activités. Theranexus dispose d'une trésorerie de sept millions d'euros à fin mars, lui assurant une visibilité financière de douze mois. "Pour la suite, nous réfléchissons à plusieurs options, soit une levée de fonds auprès du marché soit des partenariats industriels (par exemple un accord de licence avec un partenaire qui prendrait une partie des charges de R&D à son compte) soit un mélange des deux", avait également précisé Mathieu Charvériat à BFM Bourse.
A la Bourse de Paris, cette validation de l'autorité sanitaire européenne pour commencer les essais de phase III en Europe est source d'espoir. Le titre Theranexus bondit de 12,2% à 1,98 euro, vers 10h00 mercredi matin après un pic à +30,7% vers 9h20. Cette progression consacre un beau parcours boursier initié le mois dernier après l'accord de la FDA sur la conception et les critères d'évaluation de l'étude pivot de phase III pour son potentiel traitement contre la maladie de Batten. Le 9 mai dernier, l'action Theranexus avait flambé de 74,5% après avoir longtemps été réservée à la hausse, en réaction à l'annonce de cet important jalon pour la société.
Sabrina Sadgui - ©2023 BFM Bourse
Source: BFM Bourse
