Theranexus : La biopharma Theranexus franchit une étape majeure pour son produit phare, l'action s'envole
(BFM Bourse) - La société a obtenu l'accord de la Food and Drug administration sur la conception et les critères d'évaluation de l'étude pivot de phase III pour son potentiel traitement contre la maladie de Batten. Son action a ouvert en hausse de plus de 65%.
Theranexus pose un important jalon pour son grand candidat-médicament. La société biopharmaceutique a annoncé ce mardi avoir obtenu l'accord de la Food and Drug Administration (FDA), l'autorité sanitaire américaine, sur la conception ("design") et les critères d'évaluation de l'étude pivot de phase III (dernière étape avant une potentielle commercialisation) pour Batten-1.
Ce candidat-médicament, qui fait l'objet depuis 2019 d'un accord de licence avec la fondation Beyond Batten Disease (BBDF), vise à traiter la maladie de Batten, une maladie génétique du système nerveux, rare, mortelle et pour laquelle il n'existe aucun traitement à l'heure actuelle. "Le premier symptôme de la forme juvénile, une perte progressive de la vision, apparaît entre les âges de 4 et 6 ans. Il est suivi par des changements de personnalité, des troubles comportementaux et des difficultés d’apprentissage. Des convulsions apparaissent dans les 2 à 4 ans suivant le début de la maladie. Progressivement, les patients déclinent physiquement et mentalement", explique la société.
L'étude pivot de phase III sera randomisée en double-aveugle sur une cohorte principale de 60 patients âgés de quatre à seize ans et aura pour critère principal d'évaluation l'acuité visuelle. Les critères secondaires regrouperont notamment l’évaluation des fonctions cognitives, motrices et visuelles.
Douze mois de visibilité financière
Theranexus compte débuter le recrutement des patients d'ici à la fin de l'année et l'étude sera menée en parallèle dans plusieurs centres aux Etats-Unis et en Europe.
"A ce jour, l'essai de phase III prévoit six à neuf mois de recrutement et deux ans de traitement. Nous devrions donc avoir les résultats de cet essai sur la cohorte principale fin 2026", indique Mathieu Charvériat, directeur général de Theranexus, dans un entretien à BFM Bourse.
"En parallèle une deuxième cohorte plus restreinte de neuf patients, avec un protocole ouvert [le médecin et les patients connaissent la nature du traitement administré, NDLR] permettra de recueillir des données d'efficacité tous les six mois, avec des premiers résultats fin 2024. Ces données feront partie de l'ensemble des preuves d'efficacité qui seront soumises à la FDA et l’EMA [l'agence européenne du médicament,NDLR] en vue de la demande d'autorisation de mise sur le marché", ajoute le dirigeant.
Mathieu Charvériat précise que Theranexus compte effectuer cette demande de mise sur le marché auprès de la FDA et de l'EMA en 2027, selon le calendrier actuel de la société.
La société devra entre-temps trouver de nouveaux relais de financement pour assurer la continuité de ses activités. "Notre trésorerie, de sept millions d'euros à fin mars, nous assure une visibilité financière de douze mois. Pour la suite, nous réfléchissons à plusieurs options, soit une levée de fonds auprès du marché soit des partenariats industriels (par exemple un accord de licence avec un partenaire qui prendrait une partie des charges de R&D à son compte) soit un mélange des deux", détaille Mathieu Charvériat.
Un potentiel commercial de plusieurs centaines de millions de dollars
Au bout du processus, les retombées financières pour Batten-1 se chiffrent à plusieurs centaines de millions de dollars. "Nous évaluons un pic de ventes de Batten-1, compris entre 500 millions et 800 millions de dollars par an. Il faut savoir que les coûts de traitement annuels dans des maladies similaires sont élevés, de l'ordre de 500.000 à 800.000 dollars par an aux Etats-Unis. La prévalence est de 2.000 cas aux Etats-Unis et en Europe", explique Mathieu Charvériat.
Rappelons que Batten-1 représente le candidat-médicament phare de Theranexus depuis que la société a choisi l'an passé de se repositionner sur les maladies neurologiques rares après avoir renoncé à trouver un partenaire pour son programme THN102 destiné à lutter contre la maladie de Parkinson.
Après avoir longtemps été réservée, l'action Theranexus a ouvert vers 11h30 avec un bond de près de 66% à la Bourse de Paris, à 2,30 euros. Vendredi, la micro-capitalisation (5,8 millions d'euros) avait terminé en hausse de 15%.
Julien Marion - ©2023 BFM Bourse
Source: BFM Bourse
